Terapia genética experimental reduz colesterol e triglicerídeos em até 50% após dose única, mas especialistas alertam para dúvidas sobre segurança a longo prazo.
Novo estudo apresentado na American Heart Association indica que uma única infusão de uma terapia genética experimental pode diminuir pela metade os níveis de colesterol LDL e triglicerídeos, mas especialistas ainda questionam a segurança a longo prazo.
A pesquisa, divulgada durante o encontro anual da AHA em Nova Orleans, avaliou uma abordagem de edição genética aplicada diretamente ao fígado.
Assim, o tratamento pretende desativar um gene que eleva os níveis de gorduras no sangue. Ou seja, ele oferece um potencial de controle duradouro para pessoas com colesterol muito alto.
Como o estudo foi conduzido?
O ensaio clínico de Fase 1 envolveu 15 participantes da Austrália, Nova Zelândia e Reino Unido, todos com níveis de LDL e triglicerídeos persistentemente elevados, apesar de tratamentos convencionais.
Desse modo, os pesquisadores administraram a terapia, chamada CTX310, em dose única, por meio de uma infusão que durou até quatro horas e meia.
Antes da intervenção, os voluntários apresentavam LDL mediano de 155 mg/dL e triglicerídeos médios de 192 mg/dL.
Após o tratamento, especialmente entre os que receberam doses mais altas, observou-se redução de aproximadamente 50% tanto no colesterol LDL quanto nos triglicerídeos dentro de dois meses.
Porém, alguns efeitos adversos foram relatados, como náusea e dores nas costas durante a infusão. Um participante apresentou aumento temporário de enzimas hepáticas, que depois voltaram ao normal.
Além disso, um óbito ocorreu meses após o estudo, mas os pesquisadores afirmam que não teve relação com a terapia.
O que dizem os especialistas?
Cardiologistas apontam que o estudo prova a viabilidade da edição genética para controlar o colesterol, mas reforçam que ainda é cedo para considerar o método seguro.
A técnica utiliza o CRISPR, ferramenta capaz de alterar partes específicas do DNA e provocar mudanças permanentes nas células.
Nesse sentido, o alvo da terapia é o gene ANGPTL3, responsável por produzir uma proteína que impede o fígado de eliminar gorduras da corrente sanguínea.
Pessoas que nascem com versões menos ativas desse gene naturalmente têm níveis bem mais baixos de LDL e triglicerídeos, e o tratamento busca reproduzir esse efeito.
Apesar do potencial, especialistas alertam que é preciso avaliar com cuidado o impacto de uma alteração genética definitiva.
Embora medicamentos como estatinas sejam eficazes e seguros, muitos pacientes abandonam o uso por efeitos colaterais, e isso pode abrir espaço para novas alternativas terapêuticas.
Limitações e próximos passos
Os autores destacam que ainda é necessário acompanhar os participantes por mais tempo e ampliar o número de voluntários para confirmar a segurança da terapia. Ensaios maiores já estão sendo planejados, incluindo novas fases do estudo em diferentes países.
Mesmo exigindo cautela, o trabalho representa um avanço importante na busca por tratamentos mais duradouros para doenças cardiovasculares.
Saiba mais em: NBC News.
